Sunnuntaina (4. helmikuuta) biolääketieteen startup-toimitusjohtaja Aaron Traywick pisti itsensä kokeilematta herpeshoitoa elävän yleisön edessä.
Ja - koska on vuosi 2018 - Traywick virtautti tietysti kaiken Facebookissa.
Traywick mainitsi itse kokeilun BuzzFeedille yrittäessä lisätä tieteellistä läpinäkyvyyttä ja siirtää tiedettä eteenpäin, mutta lääketieteellisten asiantuntijoiden mukaan ihmisen marsuna käyttäminen ei ole minkäänlaista. Yhden aiheen koe ei voi osoittaa hoidon toimivuutta, eikä se varmasti voi osoittaa sen olevan turvallista, Vanderbiltin yliopiston lääketieteellisen keskuksen tartuntatautien asiantuntija tohtori William Schaffner sanoi, että hän ei voinut kommentoida Traywickin kokeilu erityisesti.
"Lääketiede on täynnä, kuten sanotaan, yksittäisillä kokeilla ja pienillä tapaussarjoilla, jotka näyttivät alun perin hyvin optimistisilta, mutta osoittautuivat myöhemmin kelpaamattomiksi", Schaffner kertoi Live Science: lle.
Self-kokeilu
Traywick on Ascendance Biomedicalin toimitusjohtaja. Pieni startup-yritys aloitti viime vuonna live-esityksen väitetystä HIV-geeniterapiahoidosta. Geeniterapiat ovat hoitoja, joiden tarkoituksena on muuttaa yksilön DNA: ta tuottamaan hoito ihmisen omien solujen sisällä. Esimerkiksi terapeuttisen proteiinin tuotannon ja injektoinnin sijaan ajatuksena on muuttaa ihmisen perimää siten, että se tuottaa kyseisen proteiinin itse, luultavasti pitkän matkan ajaksi.
HIV-kokeen vapaaehtoinen koehenkilö, Tristan Roberts -niminen biohacker, jolla on HIV, ilmoitti kuukauden kuluttua injektiosta, että hänen viruskuormansa oli noussut, eikä pudonnut testin jälkeen. Hänen lukumääränsä tietyn CD4-soluiksi kutsutun infektiota torjuvan solun kohdalla oli noussut hieman, mutta - mikä osoittaa vaikeuksia saada hyödyllistä tietoa yhden miehen kokeista - se olisi voinut johtua siitä, että hänellä oli lievä kuume kyseisellä viikolla, Roberts kirjoitti Mediumissa.
Pian sen jälkeen, kun Robertsin suoratoistoinen injektio tee-se-itse-HIV-hoidossa, Food and Drug Administration (FDA) antoi varoituksen testaamattomien geeniterapioiden käytöstä. Näiden hoitomuotojen kliiniset tutkimukset, kuten minkä tahansa uuden lääkityksen tai rokotteen, vaativat tutkittavaa uutta lääkesovellusta viraston varoituksen mukaan. Minkä tahansa terapian myynti tai ihmistestaus ilman tätä sovellusta on laitonta.
Traywick ja Roberts ovat kuitenkin päässeet tämän vaatimuksen ulkopuolelle kokeilemalla itseään, jota FDA ei ole toistaiseksi syyttänyt. (Yrityksen lupaus antaa kokeellisia yhdisteitä jokaiselle, joka haluaa niitä, saattaa joutua lain vastaisiin, FDA: n entinen apulaisjohtaja Patti Zettler kertoi BuzzFeed News -sivustolle.)
Traywickin demonstraatiossa ennen live-yleisöä BdyHax-konferenssissa Austinissa, Texasissa, sunnuntaina hän vertasi itseään poliorokotuksen keksijään Jonas Salkiin ja raivotautirokotteen kehittäneeseen Louis Pasteuriin.
Pikakuvakkeet
Pasteur, joka työskenteli 1800-luvun lopulla ennen kuin nykyaikainen lääketieteen etiikka otettiin käsiinsä, käytti kokeellista raivotautirokotusta poikaan, jolle raivota koira oli hammastunut, vaikka vasta rokotteen ollessa testattu eläimillä ja vasta suurien epäröintien jälkeen. "Kuka menee ensin? Tarinan itse kokeilusta lääketieteessä" mukaan (University of California Press, 1998). Lopuksi Pasteur suostui antamaan rokotteen, koska muuta hoitoa ei ollut ja että poika todennäköisesti kuoli muutamassa päivässä ilman sitä.
(Poika selvisi. Pasteur jatkoi ihmisillä suoritettavia rokotekokeita, jotka olivat tehokkaita, mutta aiheuttivat kohtalokkaita reaktioita useissa tutkimuksen osanottajissa. "Who Goes First" mukaan häntä kritisoitiin suuresta osasta elämäänsä. siirtymässä ihmistestaukseen liian nopeasti.)
Texas Heart Institute Journal -lehden vuoden 2012 lehden mukaan Salk suostui poliorokotteen testaamiseen itselleen ja perheelleen ennen kenttäkokeita 1950-luvulla, mutta rokote oli jo tehty eläinkokeisiin. Injektoitua Traywick-hoitoa ei ollut testattu eläimillä.
"Se, että joku seisoo lavalla pistämällä itselleen jotain, saa minut jo huolestumaan", kertoi Philadelphian lastensairaalan rokoteasiantuntija tohtori Paul Offit, joka auttoi keksimään rotovirusrokotteen. Rotovirusrokotteen kehittäminen kesti 26 vuotta, Offit sanoi: 10 vuotta perustutkimukselle ja vielä 16 vuotta turvallisen ja tehokkaan rokotteen version kehittämiseksi ihmisille.
"Jos haluat, että jotain on tuotetta, sinun on osoitettava jokainen askel, että olet noudattanut hyviä käytäntöjä", Offit kertoi Live Science: lle.
"Hyvät käytännöt" uudelle terapialle tai rokotteelle tarkoittaa prekliinistä työtä (johon sisältyy eläinkokeita), ja se on dokumentoitava, jotta FDA voi myöntää himoitun tutkittavan uuden lääkelisenssin. Sitten, Schaffner sanoi, kehittäjä voi siirtyä vaiheen I kliinisiin tutkimuksiin pienillä ihmisryhmillä, joiden ensisijainen tarkoitus on varmistaa uuden lääkkeen turvallisuus. Seuraavaksi tulevat vaiheen II tutkimukset, joissa tutkitaan sekä tehokkuutta että turvallisuutta.
Lopuksi, vaiheen III tutkimuksissa käytetään kultastandardimenetelmiä osoittaakseen, että lääke todella toimii ja kuinka hyvin: Ne ovat suuren mittakaavan ja kaksoissokkoutettuja, Schaffner sanoi, joten potilas tai tutkijat eivät tiedä kuka saa todellista hoitoa verrattuna lumelääke. Koko prosessin ajan riippumaton asiantuntijapaneeli, joka tunnetaan nimellä "tietojen ja turvallisuuden seurantakomitea", tarkistaa tutkimusta varmistaakseen, että kokeet tehdään oikein ja turvallisesti, Schaffner sanoi. Schaffner toimii tällä hetkellä kahdessa sellaisessa komiteassa.
On epäselvää, kuinka FDA reagoi Ascendance-hakkereiden mentaliteettiin, vaikka "he eivät pidä showmanshipista", Offit sanoi. Mutta todellinen vaara Ascendancen kaltaisille yrityksille saattaa olla luontainen riski tekemiselleen. Vuonna 1999 Jesse Gelsinger -niminen teini-ikäinen liittyi geeniterapian kliiniseen tutkimukseen, jonka tarkoituksena oli parantaa hänen geneettistä maksasairauttaan. Sen sijaan terapia laukaisi suuren immuunivasteen, joka tappoi Gelsingerin muutamassa päivässä.
Kaikissa uusissa lääkehoitoissa on sivuvaikutuksia ja haittavaikutuksia, Schaffner sanoi. Geeniterapia, joka on tieteellisesti ja kliinisesti uusi, ei todennäköisesti ole poikkeus.
"Tämä on alue, jolla haluat olla kaksinkertaisen varovainen, koska emme ole muuttaneet tälle alueelle aiemmin", hän sanoi.
FDA hyväksyi ensimmäiset geeniterapiansa vasta viime vuonna.
