Amerikkalainen biotekniikkayritys on käynnistänyt kliiniset tutkimukset Kolumbiassa uuden terapian testaamiseksi, joka on suunniteltu kääntämään ikääntymisprosessia ja hoitamaan puolestaan ikään liittyviä sairauksia, sanotaan uutisraporteissa.
Mutta varastamaan sips tällaiselta väitetyltä nuoruuden suihkulähteeltä, kokeiluun osallistujien on ensin haarnistettava yli miljoona dollaria - maksu, joka vaikuttaa vieläkin tähtitieteelliseltä, kun otetaan huomioon, että useimmat kliiniset tutkimukset ovat joko ilmaisia tai tarjoavat osallistujille taloudellisen korvauksen. raportti OneZero, Medium-julkaisu, joka käsittelee tekniikkaa ja tiedettä.
Kalliista oikeudenkäynnistä vastaa Libella Gene Therapeutics, Kansasissa toimiva yritys, jonka verkkosivusto ilmoittaa, että "tulevaisuus on täällä". Yhtiö ilmoitti aikomuksestaan testata ikääntymistä estäviä lääkkeitä Cartagenassa, Kolumbiassa, vuonna 2018 ja aloitti rekrytoinnin kokeisiin tämän vuoden lokakuussa. Yhden geenin terapian avulla Libella pyrkii "estämään, viivästyttämään tai jopa kääntämään" ikääntymisen yleisiä vaikutuksia, samoin kuin hoitamaan vanhuudessa esiintyviä sairauksia, kuten Alzheimerin tautia, mukaan ClinicalTrials.gov.
Itse asiassa yritys omassa lehdistötiedotteessaan kehui ilman todisteita, että sen geeniterapia "saattaa olla maailman ensimmäinen parannuskeino Alzheimerin taudista". Lihavoitu väite herättää itsestään selvän kysymyksen: Toimiiko hoito todella?
Lyhyt vastaus: Kukaan ei oikein tiedä, mutta se, että Libella toimitti toimintansa Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkehallinnon (FDA) ulottumattomissa, ei herättä luottamusta, asiantuntijat kertoivat OneZero-neuvostolle.
Parannus ikääntymiseen?
Toisin kuin ikääntymistä estävät kasvovoiteet, jotka pehmentävät pinnallisia ikääntymisen merkkejä, Libella-terapia pyrkii kääntämään ikääntymisen niin sanotusti alusta alkaen geenidemme tasolla. Geeniterapian tarkoituksena on erityisesti pidentää potilaiden telomeerejä - rakenteita, jotka peittävät kromosomien kärjet ja estävät sisäisen geneettisen materiaalin hajoamisen. Telomeerit kasvavat lyhyemmin joka kerta kun solu jakautuu, ja kun rakenteet saavuttavat kriittisen pituuden, solut joko lopettaa jakautumisen tai menehtyvät, Stanford Medicine: n mukaan.
Teorian mukaan, jos rakennat uudelleen kehon lyhentyneitä telomeerejä, ikääntymisprosessi saattaa heittää päinvastaiseksi. Tämä ei ole uusi idea. Useat hiiretutkimukset viittaavat siihen, että geeniterapian käyttäminen telomeerien pidentämiseen voi kääntää tietyt eläinten ikääntymisen merkit. Stanfordin vuonna 2015 suorittamassa tutkimuksessa saatiin aikaan samanlaisia vaikutuksia eristetyissä ihmisen soluissa; hoito pidensi solujen telomeerejä viihdyttämällä läheiselle DNA-serkulle, nimeltään RNA, joka auttaa soluja rakentamaan proteiineja.
Libella-terapian tavoitteena on auttaa soluja jälleenrakentamaan telomeerit aktivoimalla DNA: ssaan geeni, joka normaalisti kytkeytyy pois päältä. Geeni, nimeltään TERT, sisältää ohjeet rakentaa proteiini nimeltä "telomeraasi", entsyymi, joka lisää molekyylejä telomeerien loppuun ja estää rakenteita ohenemasta solujen replikaation aikana, vuoden 2010 raportin mukaan Biochemistry-lehdessä.
Libellan johtava tieteellinen johtaja, molekyylibiologi William Andrews auttoi alun perin ihmisen telomeraasientsyymin tunnistamisessa biotekniikkayrityksessä Geron. Myöhemmin hän lisensoi löydökseen perustuvan geeniterapian Libellaan, OneZeron mukaan. "En voi sanoa ainoaa ikääntymisen syytä, mutta sillä on merkitystä ihmisillä", Andrews kertoi julkaisulle.
Andrewsin terapiat koetaan pian Kolumbiassa, jossa yksi 79-vuotias saa anti-ikääntymishoidon ensi kuussa OneZeron mukaan. Ikääntymistä estävään tutkimukseen osallistuu vielä neljä osallistujaa, jotka ovat yli 45-vuotiaita, ja keskitytään todentamaan, että hoito on "turvallista ja siedettävää", eli se ei vahingoita potilaita tai aiheuta kohtuuttomia sivuvaikutuksia.
Kaksi muuta tutkimusta käyttää samaa terapiaa, mutta niiden tarkoituksena on "estää, viivästyttää tai jopa kääntää kehitystä" Alzheimerin taudista ja raajojen kriittisestä iskemiasta, ikään liittyvästä tilasta, jossa ihmisen valtimoiden tukkeutuminen tapahtuu vakavasti. Näihin kokeisiin osallistujilla on jo diagnosoitava häiriöt.
Hoidon jälkeen kaikissa kolmessa tutkimuksessa osallistujat pysyvät klinikalla 10 päivän ajan tarkkailua varten ja palaavat sitten säännöllisin väliajoin seuraavan vuoden tarkistuksiin.
Asiantuntijat ovat huolissaan
Libellan geeniterapiaan sisältyy kertaluonteinen injektio, joka annetaan iv: n kautta; Alzheimerin hoidossa käytetään samaa kaavaa, mutta lääkärit injektoivat tuotteen potilaan selkäydinnesteeseen. Tuotteen sisällä modifioitu virus kuljettaa TERT-geenin soluihin ja injektoi geneettisen materiaalin niiden DNA: han. Muunnetut virukset eivät voi välittää sairauksia ihmisille, mutta riittävän suurina annoksina, bakteerit voivat aiheuttaa potilaalle haitallisen immuunivasteen, vuoden 2018 eläintutkimuksen mukaan. Libella-edustajat kieltäytyivät sanomasta, kuinka suurta annosta kliinisen tutkimuksen osanottajat saavat.
"Voin vain sanoa, että se on paljon", Andrews kertoi OneZerolle.
Mahdollisten sivuvaikutusten lisäksi yksi asiantuntija väittää, että Libella-hoito annetaan FDA: n ulkopuolella. Minnesotan yliopiston bioetikko Leigh Turner kertoi OneZerolle, että "vaikka yritys sijaitsee Yhdysvalloissa, he ovat onnistuneet löytämään tavan kiertää Yhdysvaltain liittovaltion lakia menemällä lainkäyttöalueelle, jossa on helpompaa harjoittaa tämä toiminta. "
Miljoonan dollarin osallistumismaksu on myös hälyttävä, Turner sanoi, koska useimmat kliiniset tutkimukset eivät edellytä potilailta mitään pääsyä. Andrews kertoi OneZerolle, että maksu on perusteltu, koska se maksaa yritykselle satoja tuhansia dollareita riittävän tuotteen valmistamiseksi vain yhden ihmisen hoitamiseksi.
Hän lisäsi, että tutkimusten esiintyminen ClinicalTrials.gov-virallisessa rekisterissä, jota ylläpitää National Institutes of Health, ei lisää niiden uskottavuutta. Automatisoitu tietokanta on helposti manipuloitavissa ja "sitä voidaan periaatteessa käyttää markkinointiympäristönä", hän sanoi.
Myös muut telomereja pidentävän liiketoiminnan sidosryhmät ovat huolissaan. Biotekniikan perustajan Telocyten perustaja ja presidentti Michael Fossel kertoi OneZero-yritykselle, että hänen yrityksensä oma terapia on samanlainen kuin Libella-hoito - ero on siinä, että Telocyte hakee hyväksyntää FDA: n kautta. "Pelkäämme, että jotain menee pieleen, olipa kyse sitten turvallisuuden tai tehon kannalta", hän sanoi.
Mutta jopa parhaimmassa tapauksessa, jossa yksikään potilas ei tule vahingoittumaan, Libella-terapia ei silti ehkä tuota merkittäviä terveyshyötyjä. Jotkut tutkimukset viittaavat siihen, että telomeerin pituuden ja ikääntymisen välillä ei ole yhteyttä.
Esimerkiksi tänä vuonna julkaistussa tutkimuksessa tutkittiin yli 261 000 60–70-vuotiasta ihmistä, eikä havaittu korrelaatiota osallistujien telomeeripituuksien ja heidän ikään liittyvien terveystulosten välillä, mukaan lukien heidän kognitiivinen toiminta, lihasten eheys ja heidän vanhempiensa ikä . Pitkiin telomeereihin liittyi pienempi sepelvaltimo sydänsairauksien riski verrattuna lyhyisiin telomeereihin, mutta pitempi telomeerin pituus liittyi myös lisääntyneeseen syöpäriskiin.
"Telomereiden pidentyminen voi tarjota vähän hyötyä myöhemmässä elämässä tapahtuvasta terveydentilasta" ja johtaa lisääntyneeseen syöpäriskiin, kirjoittajat huomauttivat.
On vielä nähtävä, onko Libella todella hyödyntänyt nuoruuden suihkulähdettä, mutta ottaen huomioon kliinisten kokeidensa epäilyttävät luonteet, mahdolliset osallistujat saattavat haluta varovaisuutta ennen siirtymistään Kolumbiaan ja kuorivat miljoonan dollarin mahdollisuuden elää pidempään.
