Ensimmäinen tutkimus CRISPR-geenien muokkaustekniikan testaamiseksi ihmiskehossa on alkamassa Yhdysvalloissa, sanotaan uutisraporttien mukaan.
Tutkimuksen mukaan CRISPR: ää käytetään sokeutta aiheuttavan perinnöllisen silmähäiriön hoitoon Associated Pressin mukaan.
Ihmisillä, joilla on tämä tila, on mutaatio geenissä, joka vaikuttaa verkkokalvon toimintaan. Silmän takana olevat valoherkät solut ovat välttämättömiä normaalille näkölle. Tämä tila on eräs Leberin synnynnäinen amauroosin muoto, yksi yleisimmistä lasten sokeuden syistä, joka vaikuttaa noin 2–3 vastasyntyneelle 100 000: sta, Kansallisen terveysinstituutin mukaan.
Hoito korjaa mutaation käyttämällä CRISPR: ää, työkalua, jonka avulla tutkijat voivat muokata tarkkaan DNA: ta tietyssä pisteessä, AP raportoi.
Tutkijat käyttävät injektiota antaakseen hoidon suoraan valoherkille soluille, selittää tutkimusta tekevän yrityksen Editas Medicine -julkaisun Allerganin kanssa.
Tutkimukseen osallistuu yhteensä 18 potilasta, sekä lapsia (vähintään 3-vuotiaita) että aikuisia.
Uusi tutkimus eroaa kiinalaisen tutkijan kiistanalaisesta tutkimuksesta, joka käytti CRISPR: ää viime vuonna kaksoisvauvojen genomien muokkaamiseen. Siinä tapauksessa kiinalainen tutkija editoi alkioiden DNA: ta, ja nämä geenimuutokset voitiin siirtää seuraavalle sukupolvelle, AP raportoi. Uudessa tutkimuksessa lasten ja aikuisten DNA-muokkauksia ei voida siirtää heidän jälkeläisilleen, AP sanoi.
