Kymmenvuotias Sarah Murnaghan, jolla on kystinen fibroosi, odottaa keuhkotransplantaatiota, joka voisi pelastaa hänen henkensä, mutta toimenpide ei paranna hänen tilaaan, ja siihen liittyy merkittäviä riskejä, tutkimus osoittaa.
Kystinen fibroosi on geneettinen tila, jossa elimistö tuottaa epänormaalisti paksua limaa, joka kerääntyy keuhkoihin, haimaan ja ruuansulatukseen. Seurauksena on, että tila aiheuttaa hengitys- ja ruuansulatusongelmia, ja asettaa potilaat alttiiksi infektioille. Kystisen fibroosin säätiön (CFF) mukaan keskimääräinen elinajanodote kystistä fibroosia sairastaville potilaille on 30-luvun puolivälissä.
Kystistä fibroosia sairastavat potilaat tarvitsevat keuhkransplantteja, kun keuhkovauriot ovat niin vakavat, että lääkärit eivät voi tehdä mitään muuta niiden hoitamiseksi, kertoi lasten pulmonologi ja Mystyn lastensairaalan kystisen fibroosin keskuksen johtaja tri Maria Franco.
Mayo-klinikan mukaan keuhkosiirtymät kystistä fibroosia sairastavilla potilailla ovat kuitenkin kiistanalaisia, koska joidenkin tutkimusten mukaan menettely ei pidentä elämää tai autta potilaita elämään paremmin päivittäin.
Koska potilaaseen siirretyillä luovuttajakeuhkoilla ei ole kystistä fibroosigeeniä, keuhkoja linjaavat solut eivät tuota paksua limaa. Potilaalla on kuitenkin edelleen kystinen fibroosi, koska viallinen kystinen fibroosigeeni on kaikissa muissa hänen ruumiinsa soluissa. Tämä tarkoittaa, että poskionteloiden, haiman, suoliston, hikirauhasten ja lisääntymiskanavan solut tuottavat edelleen paksua limaa CFF: n mukaan.
Lisäksi kystistä fibroosia sairastavien potilaiden, joille tehdään keuhkotransplantaatti, on käytettävä immunosuppressiivisia lääkkeitä, jotka asettavat heille entistä suuremman infektioriskin, CFF sanoo. (Aikaisemmista infektioista jo kehossa olevat bakteerit voivat tartuttaa uusia keuhkoja.) Potilailla on myös riski elimen hyljinnästä.
Vuonna 2007 tehdyssä tutkimuksessa Utahin yliopiston tutkijat tarkastelivat keuhkosiirteen riskejä ja hyötyjä kystisen fibroosin potilaille. He tarkastelivat 514 kystistä fibroosia sairastavaa lasta siirron odotuslistalla, mukaan lukien 248, jotka saivat siirteen. Tutkijat päättelivät, että alle yksi prosentti elinsiirtopotilaista hyötyi hoidosta.
Noin puolet kunkin ryhmän potilaista kuoli; Tutkijoiden mukaan ei ollut todisteita siitä, että elinsiirtoja saaneet eläisivät pidempään. Keskimääräinen eloonjäämisaika oli 3,4 vuotta elinsiirron jälkeen ja noin 40 prosenttia asui vähintään viiden vuoden ajan elinsiirron jälkeen.
Noin 150 - 200 kystistä fibroosia sairastavaa ihmistä on saanut keuhkotransplantaation vuosittain vuodesta 2007 lähtien. Noin 80 prosenttia kystistä fibroosia sairastavista potilaista, jotka saavat siirteen, on elossa vuoden kuluttua elinsiirrosta ja yli 50 prosenttia elossa viiden vuoden kuluttua. CFF sanoo.
Jotkut potilaat menestyvät paljon paremmin keuhkonsiirron jälkeen, koska keuhkovauriot ovat sairauden taustalla, Franco sanoi. "Kun olet korjannut osan, kaikki muu on paljon helpompaa hoitaa", hän sanoi.
Franco kertoi, että kolmesta hänen hoitamastaan potilaasta, joille on tehty keuhko-elinsiirrot, kahdella menee erittäin hyvin. Molemmat olivat teini-ikäisiä, kun heille tehtiin elinsiirto, ja yksi on sittemmin lopettanut yliopiston. Mutta kolmas potilas sai tartunnan ja kuoli, hän sanoi.
Ensimmäinen vuosi elinsiirron jälkeen on kriittisin ja lääkärit etsivät komplikaatioita, joita heidän tietysti voi syntyä, Franco sanoi.
Koska kystistä fibroosia sairastavilla potilailla ei ole tavallista vakavia keuhkovaurioita pieninä lapsina, toimenpiteen läpikäyjät ovat tyypillisesti teini-ikäisiä, Franco sanoi.
